Baby-Blasen: bald Hoffnung auf Behandlung?

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Eine kleine Hoffnung für Babyblasen. Eine neue Gentherapie-Studie, in der diese Kinder mit einer Krankheit behandelt werden, die ihnen die Immunabwehr entzieht und sie von Geburt an zwingt, in einer sterilen Blase zu leben, sollte im Herbst beginnen. (News vom 26.07.10)

  • Im März 1999 behandelte ein Team französischer Ärzte erstmals gentherapeutisch "Baby Bubbles", Kinder der Immunabwehr beraubt und gezwungen, in sterilen Räumen zu leben. Die Ergebnisse waren sehr ermutigend, seit heute geht es 7 dieser in Frankreich behandelten Kinder, die diese Behandlung erhalten haben, gut und sie führen ein normales Leben.

Eine neue klinische Studie im Herbst

  • Elf Jahre späterDas gleiche Team hat gerade die Genehmigung der Gesundheitsbehörden für eine neue klinische Studie erhalten, die im Herbst für 5 Kinder mit der gleichen Krankheit, den DICS-X, beginnen wird. Diese seltene Erbkrankheit ist durch das völlige Fehlen von Abwehrzellen gegen Infektionen gekennzeichnet. Heute ist die einzige Heilung eine Knochenmarktransplantation.

Gentherapie, wie funktioniert das?

  • Diese Gentherapie beinhaltet das Einfügen einer normalen Kopie des veränderten Gens in den Körper kranker Kinder. Dieses Gen "Medikament" wird außerhalb des Körpers (ex vivo) über einen "viralen Vektor" in die Zellen des Kindes eingeschleust. Dieser Vektor ermöglicht das Eindringen des Gens in die Zelle, seine Insertion in das Genom und die Produktion des defekten Proteins bei Kindern. Sobald dieser Schritt abgeschlossen ist, werden die "korrigierten" Zellen dem Patienten erneut injiziert.

Stéphanie Letellier